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白血病CAR-T细胞疗法MB-102获FDA批准开展I/II期临床试验

2019-09-17         作者:NBAMDI         浏览量:290

Mustang Bio是一家生物制药公司,专注于开发细胞和基因疗法用于血液学癌症、实体瘤和罕见遗传病的治疗。近日该公司宣布,美国食品药物监督管理局(FDA)已批准MB-102CD123 CAR-T)的新药临床试验申请(IND),启动一项多中心I/II期临床试验,评估MB-102治疗急性髓性白血病(AML)、母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)、高危骨髓增生异常综合症(MDS)的效果。之前,FDA已授予MB-102治疗AMLBPDCN的孤儿药资格(ODD)。

  MB-102CD123 CAR-T)是一种CAR-T细胞疗法,对患者T细胞进行工程化治疗以识别和消除表达CD123的肿瘤细胞。CD123广泛表达于骨髓增生异常综合症以及血液恶性肿瘤患者的骨髓细胞,包括急性髓性白血病(AML)、B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)、毛细胞白血病(HCL)、BPDCN、慢性髓细胞白血病(CML)和霍奇金淋巴瘤(HL)。

  根据美国癌症协会(ACS)的数据,2018年美国估计新增19520AML病例,该病的五年生存率估计为25%2016年美国血液学会(ASH)教育项目文章报告称,美国每年新增约700BPDCN病例,欧洲每年新增约1000例,平均生存期为12-14个月。

  根据201712月美国血液学会(ASH)年会和201812月美国癌症研究协会(AACR)肿瘤免疫和免疫治疗特别会议上的报告,在希望之城开展的首个人体临床试验(NCT02159495)中,MB-102以低剂量治疗AMLBPDCN时表现出症状完全缓解,并且不存在剂量限制性毒性。目前,该研究中2种适应症的剂量递增试验正在进行中。

  信息来源:生物谷